Là phương pháp dùng thuốc (các hoá chất chống ung thư) để chữa bệnh, thường được áp dụng để chữa các ung thư của hệ thống tạo huyết (bệnh bạch cầu, U limphô ác tính…) hoặc ung thư đă lan tràn toàn thân mà phẫu thuật và tia xạ không có khả năng điều trị được.

Hoá chất có thể điều trị triệt để rất tốt với các loại ung thư rất nhạy cảm với hoá chất như ung thư tinh hoàn, ung thư nhau thai (Choriocarcinome), ung thư tế bào mầm của buồng trứng, và một số ung thư nguyên bào ở trẻ em, ung thư hạch bạch huyết. . .

Hoá chất hỗ trợ cho phẫu thuật và tia xạ: Trong một số trường hợp ung thư đă lan rộng (ung thư vú, ung thư buồng trứng, ung thư phần mềm. . .).

Hoá chất điều trị tạm thời (ít dùng): Áp dụng cho ung thư đă lan tràn toàn thân nhưng ít nhiều có nhạy cảm với hoá chất, điều trị nhằm mục đích kéo dài cuộc sống hoặc tạm thời có cảm giác dễ chịu. Điều trị hoá chất không chỉ giá thành hiện nay c̣n đắt mà thông thường thuốc có nhiều tác dụng độc hại, ví nó như sử dụng con dao hai lưỡi. người thày thuốc chuyên khoa hoá chất phải biết mức độ nhậy cảm thuốc của tế bào ung thư, từng vị trí và giai đoạn bệnh, sức chịu đựng của từng bệnh nhân để chọn thuốc thích hợp hoặc phối hợp nhiều loại thuốc để có tác dụng tối đa trên ung thư và giảm độc hại tối thiểu đối với cơ thể.